干细胞治疗渐冻症的研究进展

肌肉萎缩性侧索硬化(ALS)，俗称“渐冻症”。1869年由JeanMartinCharcot首次确诊。它是一种选择性侵犯脑与脊髓的上、下运动神经元的神经系统变性疾病，具有不可逆、致死性的特征，可导致进行性肌肉萎缩和瘫痪，最后死于吞咽困难和呼吸衰竭。

中国大约有20万左右的患者，这个数字还在逐年递增。令人痛心的是，由于这种疾病尚无有效的治疗药物，大约80%的患者会在发病后5年内死亡。至今为止，ALS的临床和病理特征逐步被阐明，但医学界一直无法彻底揭开这一疾病的发病原因和机制，更没有找到有效的药物来阻断疾病的发展。

  干细胞为治疗ALS提供了新途径  

2000年美国Gearhart和Kerr教授等首次将胚胎干细胞植入ALS试验鼠的脑脊液中治疗ALS，实验结果显示实验鼠瘫痪后肢的运动功能明显恢复，检测发现6％的干细胞迁移入脊髓内部并且表达神经细胞特异的表面标记，提示迁移细胞已分化为神经元样细胞，开启了干细胞治疗ALS的新时代。多年来，干细胞移植治疗ALS成为热点，研究者致力开辟一条治疗ALS的有效途径。

用于研究治疗ALS的干细胞种类较多，其中，脐带间充质干细胞具有多向分化特点，且获取简便、无伦理学争议、增殖力强、来源广泛、不导致免疫排斥，具有免疫调节、组织修复、释放营养因子、分泌外泌体和有效的归巢等功能，成为治疗ALS最具潜能的干细胞。

  脐带间充质干细胞对ALS有很好的改善作用   

在神经退行性疾病中，MSCs疗法的主要目标是细胞替代和神经保护。

①神经替代作用：MSCs归巢到疾病损伤区域，分化为预期的细胞类型，并且与神经回路周围的环境融为一体。

②神经营养作用：MSCs能分泌在正常神经元和神经修复中发挥多种作用的神经营养因子。

③免疫调节：MSCs显示出向炎症区域移动，并减少炎症反应，修复免疫系统。

④激活自身干细胞。

临床试验证明脐带间充质能改善ALS患者的病情  

北京武装警察部队总医院对住院接受脐带间充质干细胞治疗的99位ALS患者进行了疗效分析，发现脐带间充质干细胞移植可以改善ALS患者的运动功能，在短期内（半年内）效果较好，整个过程是安全的。

广东省中医院为29位ALS患者进行了4次脐带间充质干细胞移植治疗，治疗后第14天,患者的穿衣、卫生功能评分和上肢肌群肌力评分明显高于治疗前。治疗后第28天，言语、穿衣和卫生功能评分明显高于治疗前，上肢肌群肌力评分进一步增加，且言语功能评分明显高于治疗后第14天，由此证实脐带间充质干细胞移植治疗ALS效果好且安全。

湖北省中医院对30例ALS患者进行干细胞临床试验，鞘内注射联合静脉滴注治疗ALS，在一定程度上可延缓病情进展，未出现严重不良反应。

除以上案例，还有诸多临床试验可证明：脐带间充质干细胞治疗能改善ALS患者的病情。目前医学界认为，越早使用干细胞治疗ALS，对病情的恢复越有利。

通过临床观察，治疗后患者的改善主要有以下几方面：

①肌肉力量的增加；

②四肢肌张力下降；

③肌束震颤次数明显减少；

④言语及吞咽功能明显好转。

随着干细胞治疗技术的不断深入研究，干细胞疗法将会成为ALS的克星，提高患者生存率和生存质量，还ALS患者一个健康美好的未来！