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[分享] 干细胞治疗渐冻症的研究进展

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simon王 发表于 2019-3-22 11:57 | 显示全部楼层 |阅读模式 打印 上一主题 下一主题

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肌肉萎缩性侧索硬化(ALS),俗称“渐冻症”。1869年由JeanMartinCharcot首次确诊。它是一种选择性侵犯脑与脊髓的上、下运动神经元的神经系统变性疾病,具有不可逆、致死性的特征,可导致进行性肌肉萎缩和瘫痪,最后死于吞咽困难和呼吸衰竭。
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中国大约有20万左右的患者,这个数字还在逐年递增。令人痛心的是,由于这种疾病尚无有效的治疗药物,大约80%的患者会在发病后5年内死亡。至今为止,ALS的临床和病理特征逐步被阐明,但医学界一直无法彻底揭开这一疾病的发病原因和机制,更没有找到有效的药物来阻断疾病的发展。

  干细胞为治疗ALS提供了新途径  
2000年美国Gearhart和Kerr教授等首次将胚胎干细胞植入ALS试验鼠的脑脊液中治疗ALS,实验结果显示实验鼠瘫痪后肢的运动功能明显恢复,检测发现6%的干细胞迁移入脊髓内部并且表达神经细胞特异的表面标记,提示迁移细胞已分化为神经元样细胞,开启了干细胞治疗ALS的新时代。多年来,干细胞移植治疗ALS成为热点,研究者致力开辟一条治疗ALS的有效途径。

用于研究治疗ALS的干细胞种类较多,其中,脐带间充质干细胞具有多向分化特点,且获取简便、无伦理学争议、增殖力强、来源广泛、不导致免疫排斥,具有免疫调节、组织修复、释放营养因子、分泌外泌体和有效的归巢等功能,成为治疗ALS最具潜能的干细胞。


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  脐带间充质干细胞对ALS有很好的改善作用   
在神经退行性疾病中,MSCs疗法的主要目标是细胞替代和神经保护。
经替代作用:MSCs归巢到疾病损伤区域,分化为预期的细胞类型,并且与神经回路周围的环境融为一体。
神经营养作用:MSCs能分泌在正常神经元和神经修复中发挥多种作用的神经营养因子。
免疫调节:MSCs显示出向炎症区域移动,并减少炎症反应,修复免疫系统。
激活自身干细胞
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临床试验证明脐带间充质能改善ALS患者的病情  
北京武装警察部队总医院对住院接受脐带间充质干细胞治疗的99位ALS患者进行了疗效分析,发现脐带间充质干细胞移植可以改善ALS患者的运动功能,在短期内(半年内)效果较好,整个过程是安全的。

广东省中医院为29位ALS患者进行了4次脐带间充质干细胞移植治疗,治疗后第14天,患者的穿衣、卫生功能评分和上肢肌群肌力评分明显高于治疗前。治疗后第28天,言语、穿衣和卫生功能评分明显高于治疗前,上肢肌群肌力评分进一步增加,且言语功能评分明显高于治疗后第14天,由此证实脐带间充质干细胞移植治疗ALS效果好且安全。

湖北省中医院对30例ALS患者进行干细胞临床试验,鞘内注射联合静脉滴注治疗ALS,在一定程度上可延缓病情进展,未出现严重不良反应。

除以上案例,还有诸多临床试验可证明:脐带间充质干细胞治疗能改善ALS患者的病情。目前医学界认为,越早使用干细胞治疗ALS,对病情的恢复越有利。

通过临床观察,治疗后患者的改善主要有以下几方面:
①肌肉力量的增加;
②四肢肌张力下降;
③肌束震颤次数明显减少;
④言语及吞咽功能明显好转。
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随着干细胞治疗技术的不断深入研究,干细胞疗法将会成为ALS的克星,提高患者生存率和生存质量,还ALS患者一个健康美好的未来!



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